Từ Alzheimer đến ung thư, bào quan tí hon này có thể mở ra những hướng điều trị hoàn toàn mới.

Nguồn: Harvard Magazine | Tác giả: Max J. Krupnick

Sinh viên sinh học nhập môn đều thuộc lòng câu nói: “Ty thể là nhà máy năng lượng của tế bào.” Những bào quan hình hạt đậu này chịu trách nhiệm sản xuất năng lượng, duy trì sự sống cho tế bào. Nhưng các nghiên cứu mới cho thấy, ty thể còn làm được nhiều hơn thế.

James Donald McCully, Phó giáo sư phẫu thuật tại Trường Y Harvard, là người tiên phong trong việc sử dụng ty thể để điều trị cho trẻ sơ sinh có tim bị tổn thương. Trong một số ca phẫu thuật tim, máu phải tạm thời ngừng lưu thông đến tim – hiện tượng gọi là thiếu máu cục bộ (ischemia), có thể dẫn đến chuỗi phản ứng nguy hiểm. Khi không có oxy, ty thể không thể tạo ra năng lượng; tế bào chết, cơ tim hoại tử và biến thành mô sẹo. Với biến chứng này, chỉ 1 trong 10 trẻ có thể sống sót.

McCully tin rằng lời giải cho vấn đề này – và nhiều căn bệnh khác – nằm ở chính ty thể. Trong gần hai thập kỷ qua, ông và nhóm nghiên cứu đã hoàn thiện quy trình “ghép ty thể” (mitochondrial transplant) – tách ty thể từ mô cơ khỏe mạnh ở bụng, sau đó tiêm trực tiếp vào phần tim bị tổn thương.

Trong mười năm trở lại đây, McCully đã thực hiện ghép ty thể cho 17 trẻ sơ sinh gặp biến chứng thiếu máu cục bộ trong phẫu thuật tim, và 13 em đã sống sót. Các nghiên cứu mới còn cho thấy phương pháp này có thể giúp chữa lành những cơ quan khác.

Câu chuyện bắt đầu vào năm 2007, khi McCully – lúc đó là bác sĩ phẫu thuật tim – gần như vô tình phát hiện ra tiềm năng của ty thể. Trong một thí nghiệm với lợn, khi con vật bị rung nhĩ (tim đập loạn nhịp khiến máu không lưu thông), ông tiêm thử phần ty thể vừa tách ra vào tim nó – và thấy chức năng tim cải thiện rõ rệt.

Sau 18 năm, McCully đã tinh chỉnh quy trình này và áp dụng thành công cho người. Nếu trước đây cần tới 90 phút để tách được ty thể tinh khiết, thì nay ông chỉ cần 20 phút, ngay tại giường bệnh.

Các nhà khoa học vẫn chưa hoàn toàn hiểu vì sao ghép ty thể lại hiệu quả, nhưng McCully đã có manh mối. Khi được tiêm vào mô hoặc mạch máu gần đó, ty thể nhanh chóng xâm nhập vào tế bào, hợp nhất với những ty thể sẵn có gần nhân tế bào, rồi phát tín hiệu yêu cầu tế bào ngừng tự hủy và khôi phục chức năng bình thường.

Khả năng phục hồi này mở ra viễn cảnh trong tương lai: các bác sĩ có thể thực hiện ghép ty thể ngay trước phẫu thuật để ngăn tổn thương mô trong những ca mổ kéo dài. “Chúng ta sẽ còn mất 15–20 năm để hiểu hết chi tiết,” McCully nói, “nhưng điều quan trọng là — nó hoạt động.”

Hiện nay, các nhóm nghiên cứu khác đang thử nghiệm khả năng ứng dụng của ghép ty thể trong điều trị tổn thương não và tủy sống, cũng như các bệnh như Alzheimer và Parkinson. Nhờ tài trợ từ một quỹ thiện nguyện, phòng thí nghiệm của McCully còn nghiên cứu xem liệu ghép ty thể có thể giúp bệnh nhân mắc các rối loạn chuyển hóa liên quan đến rối loạn chức năng ty thể — yếu tố được xem là có liên quan đến thoái hóa thần kinh, tiểu đường, ung thư, rối loạn miễn dịch, thậm chí là quá trình lão hóa.

Tại Harvard, nghiên cứu sinh Fernando Rubio-Mijangos (Thạc sĩ 2025) đã cùng nhóm của McCully thử nghiệm việc ghép ty thể vào tế bào võng mạc bị tổn thương do thiếu máu. Kết quả cho thấy các ty thể không chỉ ngăn tế bào chết mà còn giảm phản ứng viêm và điều hòa các gen gây căng thẳng tế bào.

Chứng kiến cách ty thể “hồi sinh” những tế bào suy kiệt, Rubio-Mijangos thay đổi cách nhìn về cấu trúc sống này: “Trước giờ, chúng ta luôn nghĩ nhân tế bào là bộ não của tế bào,” anh nói. “Nhưng có lẽ, chính ty thể mới là bộ não thật sự.” Và thay vì gọi ty thể là “nhà máy năng lượng”, Rubio-Mijangos đề xuất một cái tên mới – “người bảo hộ của tế bào.”